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SMA疾病癥狀有哪些?
2023年12月14日 18:05   來源:中新網上海  

  中新網上海新聞12月14日電(徐明睿 陳靜)2023年12月13日,新版國家醫(yī)保目錄公布。脊髓性肌萎縮癥(SMA)創(chuàng)新藥物諾西那生鈉注射液成功續(xù)約,將持續(xù)提升我國SMA患者的治療可及性,助力更多罕見病患者提高生活質量。

  作為一種起源于中樞神經系統(tǒng)、罕見的常染色體隱性遺傳疾病,SMA會導致患者肌無力和肌萎縮。隨著病情進展,會進一步引起骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常。SMA是2歲以下嬰兒死亡的首要遺傳疾病。

  全球首款SMA疾病修正治療藥物諾西那生鈉于2021年12月進入醫(yī)保,此次又成功續(xù)約醫(yī)保目錄,進一步凸顯了政策制定者對罕見病群體的關愛,同時體現(xiàn)了該藥物在SMA治療領域的重要性。入保兩年以來,SMA治療可及性得到了很大的提升,患者獲益顯著。特別是在出現(xiàn)SMA癥狀之前通過基因檢測確診并給予治療,患兒將有機會獲得接近于正常孩子的運動發(fā)育里程碑?傮w而言,越早開啟治療,越能更大程度地保留運動神經元,實現(xiàn)運動功能的改善。

  為了進一步科普SMA疾病癥狀,我們特別制作了“警惕SMA信號”疾病癥狀科普視頻系列。此次第二季視頻發(fā)布,主要聚焦SMA嬰幼兒及兒童患者的早期及發(fā)展癥狀表現(xiàn)。我們倡導早診斷、早治療、早獲益,幫助SMA患者實現(xiàn)人生更多可能。(完)

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編輯:徐明睿  

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