中新網(wǎng)上海7月16日電 (記者 陳靜)記者16日獲悉,中國專家最新研究成功使用異體通用型CAR-T細胞療法治療風濕免疫性疾病,為難治性風濕免疫病的診治提供新路徑、新思路。
據(jù)悉,風濕免疫性疾病影響人群數(shù)量龐大,是繼心腦血管疾病、癌癥后威脅人類健康的又一大“殺手”。如何提高風濕免疫病的治愈率、最大限度地降低患病率和致殘率、改善患者的生活質(zhì)量已成為全世界面臨的共同醫(yī)學難題,也是當前醫(yī)學研究的熱點問題和亟待攻關解決的重大課題之一。
16日在上海舉行的新聞發(fā)布會上,記者了解到,近年來,盡管生物制劑和靶向小分子藥物等干預措施在風濕免疫病治療中取得了巨大進展,其對許多患者仍治療無效或者改善后復發(fā),最終出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。因此,在難治和復發(fā)性風濕免疫性疾病治療領域,未滿足的醫(yī)療需求巨大。
據(jù)了解,全球現(xiàn)有20余種通用型CAR-T細胞療法正在臨床研究過程中,尚未發(fā)布正式成果。海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院(上海長征醫(yī)院)徐滬濟教授團隊等獲得的臨床研究最新成果在國際知名學術期刊《細胞》上,以原創(chuàng)論著形式在線發(fā)表,會對未來難治性風濕免疫病患者的治療決策、診療流程、治療費用等產(chǎn)生積極影響。這項成果的公布備受海內(nèi)外同行的關注。
徐滬濟教授介紹,作為一種創(chuàng)新的治療手段, CAR-T細胞療法已在B淋巴細胞等惡性腫瘤的治療中顯示出革命性的療效。一些風濕免疫性疾病發(fā)病過程中,B淋巴細胞的異常發(fā)育和功能失調(diào)是致病的關鍵因素之一。據(jù)了解,在近期的臨床研究中,專家們已開始探索將自體CD19靶向CAR-T細胞療法應用于風濕免疫性疾病的治療,初步顯示出積極的治療效果。CD19是B淋巴細胞表達的一種CD分子(即:白細胞分化抗原)。然而,昂貴的費用,制造時間的冗長和工藝的復雜性、物流繁瑣以及安全問題等都是自體CAR-T細胞療法面臨的挑戰(zhàn)。
如何突破“瓶頸”?研究團隊使用健康供者來源的T細胞,經(jīng)過基因工程改造,制備出針對B淋巴細胞CD19的通用型靶向CAR-T細胞藥物,實現(xiàn)了CAR-T細胞的批量生產(chǎn),滿足了CAR-T細胞治療的隨時使用。使用該細胞藥物,徐滬濟教授團隊已成功地治療了3名病情嚴重的、復發(fā)的難治性風濕免疫疾病患者。臨床研究顯示,靶向CD19的通用型CAR-T細胞在所有患者體內(nèi)能夠有效擴增和完全清除B淋巴細胞,3個月后實現(xiàn)B淋巴細胞的重塑;核磁共振和病理顯示患者肌肉炎癥明顯緩解。此外,臨床觀察和實驗室檢查證實靶向CD19的通用型CAR-T細胞治療安全性良好。
徐滬濟教授表示,這項研究不僅為目前缺乏有效治療手段的風濕免疫性疾病患者提供了新的治療選擇,還展示了通用型CAR-T細胞療法在有效性和安全性方面的巨大潛力。該研究成果標志著風濕免疫性疾病的治療進入新階段。隨著未來研究的深入和臨床試驗的擴展,這一療法將為更多患者帶來福音。(完)
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編輯:王丹沁